全球首个CRISPR基因编辑疗法获批

当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。 英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯表示：“这是一项具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病打开了大门。” 在患有镰状细胞病的人中，基因突变会导致细胞变成新月形，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题。 在地中海贫血患者中，基因突变可导致严重贫血。患者通常每隔几周就需要输血，并终生需要注射和服用药物。 新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因，使人体能够制造出正常功能的血红蛋白。 患