让罕见病患者更有“医靠”（暖闻热评）

【关键词】罕见病用药进医保 【事件】今年2月29日是第十七个国际罕见病日。前不久，最新版国家医保药品目录调整，新增15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，一些长期未得到有效解决的罕见病，如戈谢氏病、重症肌无力等均在其列，患者治疗费用大幅下降。截至目前，超过80种罕见病用药已纳入国家医保药品目录。这将为我国2000多万名罕见病患者带来更多福音。 【点评】 罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球已知的罕见病有7000多种，如戈谢氏病、渐冻症、白化病等，其中约80%罕见病为基因突变导致的遗传性疾病。由于发病率低、种类繁多、病理复杂，罕见病用药研发成本高，加之单个病种人数少，许多罕见病的治疗用药价格高昂，患者用药负担重。比如，治疗重症肌无力的艾加莫德每瓶的价格超过1万元，患者自费一个疗程就要花费8万余元。高药价成为罕见病患者难以逾越的一道坎。 罕见病用药进入国家医保目录，大大降低了患者用药负担。在进入医保目录