国家药监局：2018年至今已有130余个罕见病药品获批上市

人民网北京9月13日电 （记者孙红丽）今天上午，国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会。国家药品监督管理局副局长黄果表示，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到了37个。 黄果介绍，为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。 第一，鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率，就是要快。 第二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上