化解罕见病用药难重在下好先手棋

近日，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，有望缩短患者用药等候时间，保障药品药械品种数量，同时将实现全程可追溯。 上述实施方案中，“先”的价值得到了充分体现。比如，以先行区建设推动罕见病药品保障；针对罕见病急需药品临时进口申请，建立提前评估工作机制；建立罕见病药品保障“白名单”，以先期调研和超前掌握供需动态为前提；推动由“人等药”向“药等人”转变，让相关药品储备先于需求。 落实好上述实施方案，也要突出强调一个“先”字。罕见病药品保障先行区建设本身属于一种创新，没有现成的模式可以照搬，没有更多经验可供借鉴。尤其是，在建设罕见病药品保障先行区过程中，北京市明确提出深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的