救治罕见病 关爱不缺席（暖闻热评）

　　【关键词】罕见病药品　　【事件】前不久，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制。这一改革举措有望缩短患者用药等候时间，增加药品药械品种数量。　　【点评】　　罕见病是发病率非常低的疾病，又被称为“孤儿病”。在世界卫生组织的定义中，罕见病为患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，包括渐冻症、血友病、多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等。我国已登记罕见病病例约78万例，患者对相关药品临床需求较为迫切。　　然而，因为发病概率低、单个病种患者人数少，比起常见疾病，罕见病所需药品市场规模小，对相关企业而言，研发生产成本更高，所以长期以来在供给端存在一定缺口，一些患者处于“人等药”的焦虑之中。特别是，一些病种